ALS-patienten ontrafelen genen op zoek naar medicijn
Al vier jaar lang zijn Bernard Muller en Robbert Jan Stuit de drijvende kracht achter Project MinE. Door het DNA van minstens 15.000 ALS-patiënten en 7500 controlepersonen te analyseren en te vergelijken, hopen ze de spierziekte de wereld uit te helpen.
'We kwamen erachter dat we bijna niets over ALS wisten', zegt Stuit, die net als Muller zelf ook ALS heeft. 'Met Project MinE ontrafelen we de genetische kant van de ziekte. Als je dat weet, dan kun je kijken wat je eraan kunt veranderen en daadwerkelijk toewerken naar een medicijn dat daarop ingrijpt', vertelt Muller.
De onderzoeken die vanuit Project MinE zijn gestart, hebben informatie opgeleverd die de ontwikkeling van een medicijn tegen ALS een stuk dichterbij brengt. 'We hebben twee belangrijke genen gevonden en vier gebieden in het DNA waarvan we denken dat die ook een rol spelen. Ook hebben we andere genen - waar nog een beetje twijfel over bestond - kunnen bevestigen. Elke genetische afwijking die je vindt is een aanknopingspunt om een medicijn te ontwikkelen', zegt Stuit.
ALS in tussentijd remmen
Vanuit Project MinE heeft het duo ook een biotech-bedrijf op kunnen richten. Er wordt namelijk niet alleen gekeken naar een medicijn om ALS volledig te verslaan, maar ook om het in de tussentijd af te kunnen remmen. 'We ontwikkelen op dit moment al medicatie. Het eerste middel ziet er veelbelovend uit', vertelt Stuit. 'In Amerika en Japan is het al op de markt als infuus. Wij maken er een pil van. We hopen het binnen nu en drie jaar op de Europese markt te krijgen. We moeten de effectiviteit nog gaan testen', vult Muller aan.
'Tijdsduur doet niet ter zake'
Muller en Stuit hopen allebei nog baat te hebben bij de ontdekkingen van Project MinE. 'Ik ben er heel hoopvol over', zegt Stuit. 'Ik denk dat we allebei het geluk hebben dat het bij ons vrij langzaam gaat. Als ik de progressie van de ziekte afzet tegen de progressie van de ontwikkelingen dan heb ik het idee dat ik nog aan de goede kant van de streep zit.' 'Ik kijk er hetzelfde tegenaan', vervolgt Muller. 'Wat is het alternatief? Niets doen? Niet gaan zoeken? Niet onze schouders eronder zetten? Je begint ergens aan met een doel en of dat over vijf, tien of twintig jaar wordt gehaald doet niet ter zake. Ik kijk daarbij niet altijd naar mezelf.'
